Bekamen Gentherapie
Neun Kinder entwickelten während Behandlung Tumore
Der Arzneimittelhersteller Novartis hat weltweit neun Tumorfälle bei Kindern gemeldet, die zuvor mit einer speziellen Gentherapie behandelt worden waren. In zwei Fällen gibt es bereits Hinweise auf einen Zusammenhang mit der Behandlung.
Kronen Zeitung als bevorzugte Google-Quelle hinzufügen Die neun Tumorfälle seien seit der Erstzulassung der Gentherapie gegen eine seltene erbliche Muskelerkrankung im Jahr 2019 eingegangen, teilte der Arzneimittelhersteller Novartis mit. In zwei Fällen sei genetisches Material des Transportmittels, das für die Therapie verwendet wurde, in der DNA der Kinder nachgewiesen worden. Beide wurden behandelt und werden derzeit weiterhin medizinisch überwacht.
Bisher wurden erst die Tumore von drei der neun Betroffenen näher untersucht. Bei dem dritten Fall scheint es keinen Zusammenhang mit der Behandlung zu geben, teilte die britische Patientenorganisation SMA UK mit. Die Informationen seien bisher begrenzt.
2019 war die Therapie als medizinischer Durchbruch gefeiert worden. Damals sorgte der Preis mit etwa 2,1 Millionen US-Dollar pro Behandlung je nach Land und Region für Schlagzeilen. Zu diesem Zeitpunkt galt es als teuerstes Medikament weltweit.
6000 Patienten haben Medikament bisher erhalten
Laut Novartis haben bisher weltweit mehr als 6000 Patientinnen und Patienten das betroffene Medikament bekommen, klinische Studien und spezielle Zugangsprogramme mit eingerechnet. Der Konzern prüfe laufend neue Sicherheitsinformationen und alle gemeldeten Fälle. Das potenzielle Risiko einer Tumorbildung durch den Einbau von Vektor-DNA in das Erbgut sei bereits in der Fachinformation aufgeführt, hieß es.
Das Medikament wird gegen die spinale Muskelatrophie (SMA) eingesetzt. Bei dieser Erbkrankheit sterben Nervenzellen ab, wodurch die Muskeln zunehmend schwächer werden. Kinder unter zwei Jahren bekommen die Gentherapie einmalig als Infusion, die eine funktionsfähige Kopie des defekten Gens in die Zellen einschleust. Auf diese Weise soll direkt an der Ursache der Krankheit angesetzt werden.
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