Weltpremiere

Erbkrankheit durch Gentherapie geheilt

Davon träumt die Genforschung seit Jahren: Ein krankes Gen durch ein gesundes ersetzen und damit Erbkrankheiten heilen. Diese Vision ist für deutsche Mediziner wahr geworden: Sie haben zwei Männer mit Hilfe der Gentherapie geheilt.

Erstmals wurden erwachsene Patienten mit einer angeborenen Immunschwäche erfolgreich mit gentherapeutischen Methoden behandelt. Die 27 beteiligten Forscher aus Frankfurt, Heidelberg und Zürich sprechen von „einem Durchbruch in der Gentherapie.“

Die zwei Patienten litten an einer seltenen Erbkrankheit, der chronischen Granulomatose (CGD). Dabei bewirkt ein defektes Gen, dass bestimmte weiße Blutkörperchen nicht fähig sind, eingedrungene Pilze oder Bakterien abzutöten.

Leidensweg innerhalb von 16 Monaten beendet
Die Betroffenen sind ihr Leben lang von Infektionen bedroht – die beiden Patienten, beide Mitte 20, verbrachten den Großteil ihres Lebens im Krankenhaus. Bisher war die Heilung nur durch Knochenmarktransplantation möglich. Dafür ist jedoch ein passender Spender notwendig. Mit der Gentherapie hatten die beiden Patienten nach 16 Monaten wieder normale Werte und konnten als geheilt entlassen werden.

In Zukunft eine konventionelle Therapieform
Entscheidend für den Erfolg war eine neue Methode der Gentherapie. Es sei endlich gelungen, eine effiziente „Genfähre“ einzuleiten. Der Nachteil: Patienten könnten als Nebenwirkung der Therapie an Blutkrebs erkranken. Das zu unterbinden, darauf konzentrieren sich momentan die Forschungen. Die Wissenschaftler rechnen damit, dass sich die Gentherapie in den kommenden Jahren bei manchen Krebserkrankungen und Erbkrankheiten, wie der Bluterkrankheit, etablieren wird.