Hilfe gegen Hämophilie

Neues teuerstes Medikament: 3,5 Mio. $ pro Dosis

Hämophilie B kann jetzt mit nur einer einzigen Infusion geheilt werden.

(Bild: Yaroslav Astakhov - stock.adobe.com)

Einen Tag nach der Zulassung der Infusion gegen eine Erbkrankheit setzte der Konzern den Preis auf ein neues Rekordhoch.

Das Mittel Hemgenix des Pharmariesen CSL Behring wurde zur Behandlung von Hämophilie B entwickelt. Bei der Erbkrankheit – auch Bluterkrankheit genannt – gerinnt Blut nicht oder nur langsam. Die Ursache ist ein fehlendes Protein, weshalb sich Bluter im Spital bislang regelmäßig Blutgerinnungsfaktor intravenös zuführen lassen mussten.

Mit der neuen Hemgenix-Therapie wird mit einer einzigen Infusion ein Gen in den Körper gebracht, mit dessen Hilfe die Leber den nicht vorhandenen Blutgerinnungsfaktor produzieren kann. Klinische Tests ergaben eine Erfolgsquote von 94 Prozent. Allein in den USA und Europa leiden 16 Millionen Menschen an Hämophilie B.

Konzern: Kosten nur herkömmliche Therapie viel höher
Nur einen Tag nachdem die US-Arzneiaufsichtsbehörde FDA grünes Licht gegeben hatte, setzte Behring den Preis auf 3,5 Mio. Dollar (3,36 Mio. Euro) pro Infusion fest, was es zum teuersten Medikament der Welt macht. Das Argument: Die Kosten der traditionellen Behandlung über den Lebenszeitraum der Bluter fielen sehr viel höher aus.

Das teuerste Medikament bislang war Zynteglo gegen die Blutkrankheit Beta Thalassämie. Es kostet pro Dosis 2,8 Millionen Dollar.