2-Millionen-Behandlung

Erstes Baby mit neuer Gentherapie behandelt

(Bild: Giovanni Cancemi/stock.adobe.com)

Das vier Monate alte Mädchen aus Salzburger Lungau wird laufen können, Ball spielen, zur Schule gehen und - leben! Die kleine Anastasia wurde mit der Muskelkrankheit Spinale Muskelatrophie, kurz SMA, geboren, die bei Betroffenen die Zerstörung von Zellen bedingt und die Beweglichkeit einschränkt.

„Dem Säugling geht es gut. Wir konnten relativ früh behandeln. Die Diagnose wurde in der zweiten Maihälfte gestellt, da der Kinderarzt verminderte, nicht altersgerechte Kindsbewegungen feststellte und den Säugling rasch an unsere Abteilung überwies“, so Dr. Christian Rauscher, leitender Oberarzt der Neuropädiatrie an der Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde Salzburg. „Ich rechne damit, dass wir die ersten Erfolge in den nächsten vier bis fünf Wochen sehen werden.“

Mindestens so erleichtert zeigte sich naturgemäß die Mutter der süßen Kleinen im ORF-Interrview, die Eltern können ihr Glück kaum fassen, zumal das Medikament zu den teuersten der Welt zählt.

Die Sensationstherapie erhielt erst vor Kurzem die Zulassung in Österreich, das Medikament musste aus den USA eingeflogen werden. Es kostet 1,945 Millionen Euro, die über sechs Jahre verteilt vom Krankenhausträger, den Salzburger Landesklinien, übernommen werden. Weltweit hat es bereits 100 betroffenen Kindern geholfen.

In Österreich kommn pro Jahr ca. zehn Kinder mit Spinaler Muskelatrophie (SMA) zur Welt. In schweren Fällen versterben die Kleinen bis zum zweiten Lebensjahr. Die Genersatztherapie behebt den Defekt im Erbmaterial mit nur einer Infusion! Univ.-Prof. Dr. Günther Bernert, Präsident der Österreichischen Muskelforschung: „Dies bedeutet einen Quantensprung in der Medizin.“

Karin Podolak, Kronen Zeitung