Nach Todesfällen

EU lehnt Marktzulassung für US-Gentherapie ab

Drei Patienten sind im Rahmen von klinischen Studien in den USA gestorben.(Bild: COLLANGES / IMAGE POINT FR / BSIP – stock.adobe.com)

Wie berichtet, hat die US-Arzneimittelbehörde FDA nach mehreren Todesfällen im Zuge einer Gentherapiestudie mit Patienten die Auslieferung eines bereits im Jahr 2023 vorläufig zugelassenen Medikaments untersagt und jüngste klinische Studien gestoppt. Nun kommt auch aus der EU ein Nein. In einem Gutachten der Europäischen Arzneimittelagentur EMA wird empfohlen, das Mittel Elevidys nicht zuzulassen.

Entwickelt wurde die Behandlung für Kinder mit Duchenne-Muskeldystrophie, einer schweren Muskelschwäche, die meist schon im Kleinkindalter beginnt. Die Therapie stammt vom US-Biotechnologieunternehmen Sarepta, außerhalb der USA will der Schweizer Konzern Roche sie vertreiben. In einer Aussendung zeigte sich Roche enttäuscht: „Wir sind enttäuscht von der negativen Meinung, angesichts der dringenden Notwendigkeit von krankheitsmodifizierenden Therapien für Kinder in der EU, die an Duchenne leiden“, wurde Levi Garraway, Leiter der medizinischen Abteilung und Chef der Entwicklungsabteilung von Roche, in einer Aussendung des Unternehmens Freitagmittag zitiert.

Die Roche-Firmenzentrale in Basel(Bild: AP/AP ( via APA) Austria Presse Agentur)

Roche betont: „Therapie großer Fortschritt“
„Mit einer durchschnittlichen Lebenserwartung von nur 28 Jahren ist die Stabilisierung der Krankheit ein großer Fortschritt für Personen, die mit Duchenne, ihren Familien und Betreuern leben. Wir sind zuversichtlich, was den Wert von Elevidys für gehfähige Patienten betrifft.“ Doch die EMA sieht zu wenig Beweise, dass Elevidys wirklich hilft. Selbst bei Kindern, bei denen es zunächst besser aussah, ließ sich keine klare Wirkung nachweisen.

Drei Patienten an Leberversagen verstorben
Dazu kommt: In den USA sind bereits drei Menschen nach der Therapie verstorben – darunter auch ein 51-jähriger Mann, der an der äußerst seltenen Gliedergürteldystrophie leidet. Dabei handelt es sich ebenfalls um eine Muskelschwäche, die vor allem den Bereich der Schulter- und Beckengürtelmuskulatur betrifft. Alle drei starben an akutem Leberversagen. In allen Fällen wurde derselbe Träger-Virus verwendet, um das genetische Material in die Muskeln zu bringen – offenbar mit gefährlichen Nebenwirkungen.

Die Idee hinter Elevidys: Eine Miniversion eines fehlenden Muskel-Gens wird mittels einer einmaligen Infusion in die Patienten eingeschleust, um das fehlende Eiweiß Dystrophin zu ersetzen. Dieses Protein ist entscheidend für gesunde Muskeln – ohne es verkümmern Muskeln in Beinen, Armen, Herz und Lunge. In Europa leidet etwa einer von 5000 Buben an Duchenne – eine seltene, aber besonders aggressive Krankheit.

Jetzt liegt es an Roche, ob das Unternehmen Beschwerde gegen die EMA-Entscheidung einlegt. Die Frist dafür läuft in 15 Tagen ab. Doch angesichts der Todesfälle und offenen Fragen zur Wirksamkeit dürfte der Weg zur Zulassung noch steinig bleiben.