Durchbruch erzielt

Gen-Therapie macht blinde Kinder wieder sehend

US-Forscher haben fast blinden Kindern durch eine experimentelle Gen-Therapie wieder zum Sehen verholfen. Die Kinder, die an einer speziellen Form erblich bedingter Blindheit litten, konnten sich nachher wieder ohne fremde Hilfe bewegen und Hindernisse erkennen. Ein achtjähriges Kind gewann sogar das fast normale Augenlicht zurück, wie Jean Bennett von der Universität Pennsylvania im britischen Fachmagazin "The Lancet" berichtete.

Die Patienten litten an der bisher unheilbaren, seltenen Erbkrankheit Amaurosis congenita Leber, die nach massiven Sehbehinderungen während der Kindheit mit 30 bis 40 Jahren zu völliger Blindheit führt. Zwölf Betroffene im Alter von acht bis 44 Jahren wurden an ihrem schlechteren Auge genetisch behandelt. Dafür ließen die Forscher das genetische Material von einem Virus im Huckepack-Verfahren an die defekten Augenzellen bringen.

Größte Erfolge bei Kindern
Bei allen zwölf Patienten zeigten sich Verbesserungen, die größten Fortschritte machten jedoch die Kinder - acht bis elf Jahre alt. Der Erfolg der Therapie hänge davon ab, wie weit die Degeneration der Netzhaut schon fortgeschritten sei, folgern die Wissenschaftern. Ob die Behandlung den Veränderungsprozess aufhalten kann, soll eine weitere Studie zeigen. Die Methode wurde nach Tierversuchen erstmals bei Menschen angewandt (Phase-1-Studie).